编辑丨行政企划部
关注维健医药
“EPP是一种严重的罕见疾病，在中国存在较大的未被满足的医疗需求，”香港维健医药集团董事长、创始人兼首席执行官王威先生指出，“有幸与CLINUVEL合作，我们感到非常振奋，期待早日将这一突破性疗法引入中国。香港维健医药集团致力于将全球知名制药公司的先进治疗手段引入中国，让更多中国患者受益。我们会与CLINUVEL的同仁密切合作，让SCENESSE®早日为中国患者带来回归正常生活的希望。”
首批上线的创新罕见病药品有22个，包括苯丁酸甘油酯、阿米吡啶、阿法诺肽等国内暂无的药品。用户只需在支付宝首页搜索“患者援助”，进入“罕见病药品专区”，按要求成功提交基础信息后，便可享受到平台的相关服务。
博鳌乐城先行区管理局副局长吕小蕾表示，博鳌乐城先行区的“先行先试”政策，使得国外获批但中国尚未获批的“孤儿药”可以在博鳌乐城先行区使用，让中国患者能够尽早使用国际创新药物疗法延缓或治愈疾病。同时，随着9月15日海南省药品监督管理局、海南省卫生健康委员会、海口海关三部门联合发布《进一步优化监管服务支持海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区高质量发展若干措施》，临床急需进口药品医疗器械审批流程将进一步简化，患者在博鳌乐城先行区就医用药会更加便捷。“期望通过博鳌乐城先行区和阿里健康此次携手，有效聚合优质资源，提供罕见病全球寻药的专项保障，造福更多国内罕见病患者。”吕小蕾说道。
抗氧化剂
据介绍，2019年10月8日，美国FDA通过优先审评审批程序，批准Clinuvel公司的药物SCENESSE®(阿法诺肽16mg)，用于有光毒性反应史的成人EPP患者的治疗，以增加其无疼痛光暴露时间。SCENESSE®获批基于两项多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究。在20多个不同适应症的临床研究中，全球超过800个患者接受SCENESSE® 治疗，结果证明SCENESSE® 具有很好的耐受性。
据世卫组织统计，中国已知罕见病约1400余种，罕见病患者约2000万，其中近半数为儿童患者。“无药可用是国内罕见病治疗的痛点之一。”国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会成员、中国财政科学研究院副研究员朱坤说，“目前中国仍有17种罕见病的患者面临‘境外有药、境内无药’的困境。”在此背景下，罕见病药物可及性问题亟待改善。
本公告包含前瞻性陈述。反映了香港维健医药集团管理层目前的信念和期望。这些陈述基于对目前可获取信息的预期和假设，因受一些已知和未知风险和不确定性的影响，可能导致实际结果与该陈述存在显著不同。风险和不确定性包括国内和国际宏观经济条件，例如整体市场情况以及利率和货币汇率的变化。这些风险和不确定性特别适用于与产品相关的前瞻性陈述。产品风险和不确定性包括但不限于临床试验的完成和终止；获得监管部门批准；关于产品安全性和有效性的声明和顾虑；技术进展；重大诉讼的不利结果；国内外医疗改革和法律法规的变化。此外，对于现有产品存在的制造和营销风险，包括但不限于产能无法满足需求，原材料的可及性和竞争产品进入市场，以及不可抗力。无论是由于新增信息、未来事件或其他情形，我们均没有意愿或义务更新或修改任何前瞻性陈述。
香港维健医药集团（“维健医药”）与CLINUVEL签署红细胞生成性卟啉病（EPP）治疗药物SCENESSE®的合作协议，两家公司在罕见病领域首次达成合作。
糖皮质激素
近年来的研究表明，氧化应激参与了白癜风的发病过程，抗氧化剂可以减少氧化应激导致的黑素细胞死亡，对白癜风的控制和恢复有益。口服抗氧化剂能明显提高NB-UVB的临床疗效。
01.维健医药和CLINUVEL
02.评论
03.结束
作为光医学和探索光与人类生物学相互作用的先驱，CLINUVEL的研发成果为临床上需要光损伤防护和色素再生的患者群体带来了创新疗法。在世界各地，这些患者群体规模从5,000到4,500万不等。CLINUVEL的主打产品SCENESSE®（阿法诺肽16mg）于2014年获得欧盟委员会批准，用于预防红细胞生成性卟啉病（EPP）成人患者的光毒性反应（过敏反应和烧伤），并于2019年获得美国食品药品管理局批准。有关EPP的更多信息请访问http://www.EPP.care。CLINUVEL总部位于澳大利亚墨尔本，在欧洲、新加坡和美国均有业务。更多信息请访问http://www.clinuvel.com。
香港维健医药集团是一家设立于香港、面向中国大陆的创新医药公司，致力于引进和商业化专利疗法来满足大中华区市场上的重大医疗需求缺口或尚待满足的医疗需求，涵盖罕见疾病、呼吸系统疾病和传染病、心血管疾病、肝肾疾病、皮肤疾病和泌尿系统疾病等领域。通过为国际知名医药企业提供本地研发、注册和商业化的一体化服务，维健医药已成为中国领先的CDCO（合同开发和商业化组织）集团之一，客户中包括多家世界排名500强跨国制药企业。公司总部设在中国香港，在杭州、上海、北京、广州、海南、东京和慕尼黑设有运营中心和办事处。更多信息请访问http://www.winhealth.hk。
此外，在Afamelanotide-MC1R-Gs复合物的三维重构中，研究人员分出一类没有Nb35抗体密度的复合物构象。通过比较没有Nb35的结构和结合Nb35的结构，研究人员发现Gs在没有Nb35的情况下具有相对宽松的构象，αN螺旋上移，Gβ距MC1R更近并与受体的Helix 8形成相互作用；将后者截短或者突变其与Gβ相互作用的氨基酸后大大减弱了受体偶联G蛋白的能力，这表明Helix 8与Gβ之间的相互作用在受体招募G蛋白中发挥重要作用。
在这项研究中，研究人员解析了MC1R在不同配体刺激下（α-MSH、Afamelanotide和SHU9119）分别偶联Gs蛋白复合物的冷冻电镜结构，分辨率分别达到3.0 埃、2.7 埃和3.1 埃。结合结构分析与功能实验，他们发现MC1R在跨膜区胞外侧形成一个较大的开口，以容纳“U”形的多肽配体和钙离子，黑素皮质素高度保守的HFRW基序插入到跨膜区的中央并提供了与受体的主要相互作用。对HFRW基序的修饰改变了配体与受体之间相互作用的强弱，是配体差异活性的决定性因素，MC1R中的甲硫氨酸M128是将SHU9119从拮抗剂转变为部分激动剂的关键氨基酸。同时，位于配体正性结合口袋中的钙离子在该受体家族中高度保守，并介导配体与受体的结合。
这项工作的冷冻电镜数据在中科院上海药物所冷冻电镜平台收集。上海药物所博士研究生马山山和复旦大学研究生陈彦为该论文的共同第一作者。该工作获得了国家自然科学基金委、科技部重大科技专项和上海市重大科技专项等资金的资助。田瑞颖
相关论文信息：
https://doi.org/10.1038/s41422-021-00557-y